داروی ALS Relyvrio net با وجود هشدارهای برخی دانشمندان، تأیید FDA را دریافت می کند: شات


یک داروی بحث برانگیز جدید برای ALS که به تازگی تاییدیه FDA را دریافت کرده است، می تواند ماه ها به زندگی بیماران اضافه کند، اما برخی از دانشمندان این سوال را مطرح می کنند که آیا واقعا کار می کند یا خیر.

مانوئل بالسه سنتا/AP


مخفی کردن عنوان

تغییر عنوان

مانوئل بالسه سنتا/AP


یک داروی بحث برانگیز جدید برای ALS که به تازگی تاییدیه FDA را دریافت کرده است، می تواند ماه ها به زندگی بیماران اضافه کند، اما برخی از دانشمندان این سوال را مطرح می کنند که آیا واقعا کار می کند یا خیر.

مانوئل بالسه سنتا/AP

سازمان غذا و داروی آمریکا یک داروی جدید بحث برانگیز را برای بیماری کشنده ای که به نام ALS یا بیماری لو گریگ شناخته می شود، تایید کرده است.

این تصمیم توسط بیماران و حامیان آنها مورد استقبال قرار می گیرد، اما برخی از دانشمندان آن را زیر سوال می برند.

Relyvrio، ساخته شده توسط Amylyx Pharmaceuticals از کمبریج، ماساچوست، بر اساس یک مطالعه تنها بر روی ۱۳۷ بیمار تایید شد. نتایج نشان داد که این دارو ممکن است عمر بیماران را بین پنج تا شش ماه یا بیشتر افزایش دهد.

Calaneet Balas، رئیس و مدیر عامل انجمن ALS می‌گوید: «شش ماه می‌تواند کسی باشد که در جشن فارغ‌التحصیلی، عروسی، تولد فرزند دخترش شرکت کند. “اینها چیزهای بسیار بزرگ و به یاد ماندنی هستند که بسیاری از مردم می خواهند مطمئن شوند که در اطراف هستند تا ببینند و بخشی از آنها باشند.”

بالاس می گوید تایید تصمیم درستی بود زیرا بیماران مبتلا به ALS معمولاً طی دو تا پنج سال پس از تشخیص جان خود را از دست می دهند و “در حال حاضر تعداد زیادی دارو در دسترس نیست.”

اما دکتر دیوید ریند، مدیر ارشد پزشکی موسسه بررسی بالینی و اقتصادی، در مورد Relyvrio که حدود ۱۵۸۰۰۰ دلار در سال هزینه خواهد داشت چندان مطمئن نیست.

او می‌گوید: «من کاملاً درک می‌کنم که چرا مردم سعی می‌کنند راهی برای رساندن این موضوع به بیماران پیدا کنند. فقط یک نگرانی کلی وجود دارد که ممکن است محاکمه اشتباه باشد.”

ALS با از بین بردن تدریجی سلول های عصبی که حرکات ارادی مانند راه رفتن، صحبت کردن، غذا خوردن و حتی تنفس را کنترل می کنند، سالانه حدود ۶۰۰۰ نفر را در ایالات متحده می کشد. Relyvrio، ترکیبی از دو محصول موجود، برای کند کردن روند بیماری در نظر گرفته شده است.

طرفداران این دارو می گویند که آزمایش کوچک نشان داد که این دارو موثر است. اما دانشمندان FDA و یک هیئت متخصص که به FDA مشاوره می دهند، چندان مطمئن نبودند.

به طور معمول، تأیید FDA به دو مطالعه مستقل نیاز دارد – هر کدام با صدها شرکت کننده – که اثربخشی را نشان می دهد، یا یک مطالعه بزرگ با نتایج کاملاً مثبت.

در ماه مارس، کمیته مشاوره داروهای سیستم عصبی محیطی و مرکزی به این نتیجه رسید که مطالعه Amylyx “شواهد قابل توجهی” مبنی بر موثر بودن داروی آن ارائه نکرده است. سپس در ماه سپتامبر، طی دومین جلسه نادر برای بررسی یک دارو، هیئت مدیره مسیر خود را تغییر داد و به تایید رای داد.

رأی دوم پس از آن صورت گرفت که دکتر بیلی دان، مدیر دفتر علوم اعصاب سازمان غذا و دارو، کمیته را تشویق کرد که هنگام بررسی دارویی که ممکن است به افرادی که با مرگ حتمی مواجه هستند، «انعطاف پذیری» انجام دهند.

یک مطالعه بسیار بزرگتر از Relyvrio، محاکمه Phoenix، در حال انجام است. اما نتایج بیش از یک سال تعطیل است.

یک نتیجه منفی از آن مطالعه ضربه بزرگی به بیماران Amylyx و ALS خواهد بود.

ریند می‌گوید: «اگر دارویی دارید که عمرتان را پنج ماه افزایش می‌دهد، باید بتوانید آن را در یک آزمایش بزرگ‌تر نشان دهید.»

در این بین، او می گوید، شاید آمیلیکس باید هزینه کمتری برای داروی خود دریافت کند.

Relyvrio (با نام Albrioza در کانادا به بازار عرضه می شود) تنها محصول ساخته شده توسط Amylyx است، شرکتی که کمتر از یک دهه پیش توسط Joshua Cohen و Justin Klee تأسیس شد که با هم در دانشگاه براون تحصیل کردند.

Klee از قیمت دارو دفاع می کند و می گوید این به شرکت اجازه می دهد تا درمان های بهتری را توسعه دهد. او می گوید: «این یک درمان نیست. ما باید تا زمان درمان ALS به سرمایه گذاری ادامه دهیم.

کلی و کوهن همچنین قول داده اند که Amylyx داروی خود را بر اساس نتایج آزمایش فونیکس مجددا ارزیابی خواهد کرد.

کلی می‌گوید: «اگر آزمایش فونیکس موفقیت‌آمیز نباشد، ما آنچه را که برای بیماران مناسب است انجام خواهیم داد، که شامل خروج داوطلبانه دارو از بازار است.»

کوهن و کلی تصدیق می کنند که این تصمیم مستلزم حمایت سرمایه گذاران شرکت و هیئت مدیره آن است.